Официальное подтверждение: в США генетически модифицировали эмбрион человека

На прошлой неделе в прессу просочилась информация о том, что американские ученые впервые генетически модифицировали эмбрион человека с помощью методики редактирования генов CRISPR. Теперь это официально подтвердилось в исследовании, опубликованном в научном журнале Nature. Это четвертый приданный огласке эксперимент, связанный с редактированием человеческих эмбрионов. Остальные три проходили в Китае.

В этот раз генетики использовали CRISPR для исправления ДНК, приводящего к общей генетической болезни сердца – гипертрофической кардиомиопатии. Им удалось обойти так называемую проблему «мозаичности» – основную проблему в эмбриональной инженерии, когда только часть, но не все клетки эмбриона встраиваются в отредактированную ДНК.

Решить эту задачу помогло использование CRISPR в момент оплодотворения яйцеклетки, до того, как ее клетки начали делиться. Ученые успешно исправили проблемный ген сперматозоидов в 72% случаев, в остальных случаях ген был удален.

Команда также обнаружила новый и потенциально важный механизм исправления ДНК, который возможен на раннем этапе развитии эмбриона. Исследователи использовали более ста здоровых донорских яйцеклеток, оплодотворенных спермой донора с геном гипертрофической кардиомиопатии. Но вместо того, чтобы вставить новый, лабораторный ген в эмбрион исследователи использовали CRISPR и вырезали отцовский ген в нужном месте, позволив материнскому геному исправить его собственным, свободным от болезни генетическим кодом.

«Это не значит, что эмбрион готов к имплантации в матку, но это демонстрирует технологию, которая является наиболее успешной в данном случае», – говорят ученые

Они подчеркивают, что существует два основных сценария, при которых редактирование ДНК эмбрионов может считаться этичным. Первый – когда оба родителя несут рецессивное генетическое заболевание (которое проявится в следующем поколении). Второй – когда один из родителей несет доминантный ген таких заболеваний, как гипертрофическая кардиомиопатия или болезнь Хантингтона. Разработанный метод будет работать только во втором случае.